ATU / Accès précoce

Dans certaines pathologies rares, graves ou présentant un intérêt public majeur, l’utilisation exceptionnelle de médicaments expérimentaux avant l’AMM peut être autorisée par les autorités compétentes.

Nous pouvons vous conseiller et vous accompagner dans la mise en place des programmes d’autorisation temporaire d’utilisation (demande d’ATU, mise en place et suivi du PUT).

Programmes d’Accès précoce pour les médicaments en France

L’accès précoce des patients aux médicaments par le biais de dispositif facilitateur est une voie potentielle pour qu’un patient reçoive un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu’il n’existe pas d’autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes.

 

Dans les principaux territoires, l’Europe et les États-Unis, il est possible d’accorder l’accès à des produits en dehors des essais cliniques et qui ne sont pas encore approuvés. La FDA et l’EMA, ainsi que des agences nationales en Europe, ont établi des directives claires pour les entreprises qui souhaitent utiliser ces voies.

Promouvoir un accès rapide, large et encadré à l'innovation

Chez BlueReg, nous conseillons nos clients sur les programmes d’Accès Précoce (EAP), sur l’impact et les effets sur les programme d’essais cliniques, mais aussi sur les considérations spécifiques à prendre en compte dans le cadre de la commercialisation, comme l’étiquetage des produits.

 

Nous avons une expertise spécifique pour ce système en France (autorisation temporaire ou « ATU ») qui permet l’accès des patients et la possibilité de remboursement selon des règles établies. Nous fournissons un service complet de A à Z ou nous pouvons adapter nos services en fonction de la manière dont nos clients sont configurés pour cette activité.

 

Enfin, les voies d’évaluation accélérée dans certains pays (par exemple PRIME en Europe ou Fast Track aux États-Unis) sont également couvertes par nos services de conseil en réglementation.

 

 

 

Autorisations temporaire d’utilisation (ATU)

En France, l’accès aux médicaments ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché et non utilisés dans des essais cliniques est conditionné par l’obtention d’une ATU via l’autorité française compétente (ANSM).

 

Cette disposition permet l’accès à de nouveaux médicaments prometteurs non couverts par une AMM en France (approuvés à l’étranger ou en cours de développement) lorsqu’il existe un besoin médical non satisfait.

 

Les ATU sont accordées à titre dérogatoire, exceptionnel et temporaire, lorsque les conditions suivantes sont remplies (article L5121-12 du Code de la santé publique) :

 

  • Traitement, prévention ou diagnostic de maladies graves ou rares,
  • En l’absence d’une alternative thérapeutique adaptée (médicament ou autre) disponible en France,
  • Lorsque le rapport bénéfice/risque du médicament est présumé positif.

 

Les médicaments sans autorisation de mise sur le marché (AMM) en France peuvent se trouver dans plusieurs situations : soit autorisés à l’étranger, soit en développement, soit en cours d’évaluation. Il y a aussi le cas des médicaments dont l’AMM a été retirée, suspendue ou refusée, ou lorsque la commercialisation du médicament est arrêtée, mais qu’il subsiste un besoin pour certains patients.

Deux types d’ATU

ATU nominative (ATUn)

  • Délivré pour un patient nommé (s’il ne peut pas participer à une étude clinique).
  • À la demande et sous la responsabilité d’un médecin prescripteur.
  • ATUn accordée par l’ANSM pour la durée du traitement du patient.
  • Le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient.
  • Le suivi des patients et la collecte des données peuvent être effectués selon un protocole d’utilisation thérapeutique (PTU) – décision de l’ANSM.

 

Cohorte ATU (ATUc)

  • Délivré pour un groupe de patients, pour une indication spécifique.
  • Demande d’ATUc déposée à l’ANSM par la société pharmaceutique, avec l’engagement de soumettre une AMM dans un délai déterminé.
  • ATUc pour une durée d’un an, renouvellement possible
  • La sécurité et l’efficacité du produit sont fortement présumées
  • SmPC, notice d’information pour le patient, étiquetage.
  • Le suivi de tous les patients et la collecte des données sont toujours effectués selon un protocole d’utilisation thérapeutique (PTU)
  • Communication régulière de données à l’ANSM (rapports périodiques)

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