Dans certaines pathologies rares, graves ou invalidantes, l’utilisation exceptionnelle de médicaments avant l’obtention de leur l’AMM ou de leur prise en charge en droit commun peut être autorisée par les autorités compétentes.
Nous pouvons vous conseiller et vous accompagner dans la mise en place de ces autorisations d’accès précoce, autorisations d’accès compassionnel et cadres de prescription compassionnelle.
Deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie sont entrés en vigueur au 1er juillet 2021 :
- l’« accès précoce » qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une AMM ou une demande de remboursement de droit commun ;
- l’« accès compassionnel » qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
Nous avons une expertise spécifique pour ce système en France qui permet l’accès des patients et la possibilité de remboursement selon des règles établies. Nous fournissons un support complet ou nous pouvons adapter nos services en fonction de l’accompagnement demandé.
Promouvoir un accès rapide, large et encadré à l'innovation
Chez BlueReg, nous conseillons nos clients sur les dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie, sur l’impact et les effets sur les programmes d’essais cliniques, mais aussi sur les considérations spécifiques à prendre en compte dans le cadre de la commercialisation, comme l’étiquetage des produits.
Les voies d’évaluation accélérée dans certains pays (par exemple PRIME en Europe ou Fast Track aux États-Unis) sont également couvertes par nos services de conseil en réglementation.
L’accès précoce cible des besoins médicaux auxquels peuvent répondre des médicaments pour lesquels le laboratoire a des visées commerciales.
Conditions d’accès
Les 5 conditions suivantes doivent être réunies :
- L’efficacité et la sécurité sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques lorsque le médicament ne dispose pas d’une AMM dans l’indication considérée
- Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
- Il n’existe pas de traitement approprié disponible
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
- Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.
Ces autorisations peuvent concerner l’indication :
- d’un médicament en amont de l’obtention de toute AMM. Dans ce cas, l’ANSM doit rendre un avis conforme sur son efficacité et sa sécurité au vu des résultats d’essais thérapeutiques avant que la HAS se prononce.
- d’un médicament qui dispose déjà d’une AMM dans l’indication considérée en amont d’une prise en charge de droit commun par l’assurance maladie.
Accès compassionnel
Il vise deux cas de figure distincts qui ont en commun le fait de concerner un médicament permettant de traiter des patients souffrant de maladies sans traitement approprié, dans une indication thérapeutique donnée sans qu’il ne soit destiné à obtenir une AMM en France.
L’accès compassionnel cible des besoins médicaux auxquels peuvent répondre des médicaments pour lesquels le laboratoire n’a pas de stratégie commerciale.
- Soit cet accès compassionnel est demandé pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante : c’est une autorisation d’accès compassionnel nominative.
- Soit il s’agit de l’encadrement d’une pratique, à l’initiative de l’ANSM, en vue de sécuriser une pratique de prescription hors-AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans d’autres indications, lorsqu’il fait l’objet d’une prescription hors AMM bien établie sur le territoire français : c’est un cadre de prescription compassionnelle.
Une dérogation à l’accès compassionnel a été prévue, de façon à permettre un accès nominatif à des médicaments en développement dans l’indication : C’est l’accès compassionnel « pré-précoce » ou « très précoce ».
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