Support à la désignation de médicaments orphelins en Europe

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BlueReg (BR) a été engagé pour aider une start-up à préparer son dossier de demande de désignation de médicament orphelin en Europe et pour lui fournir un soutien réglementaire pendant la procédure.

Challenges:

• Délais: le client a contacté le BR peu de temps avant la date de soumission prévue pour demander une révision et une mise à jour de son projet de dossier de désignation de médicament orphelin. À ce moment-là, le client avait été en contact avec l’EMA mais n’avait pas assuré de suivi depuis un certain temps.
• Contexte réglementaire: au moment où le projet a démarré, une nouvelle directive européenne fixant de nouvelles exigences pour l’ODD, en particulier pour justifier un avantage significatif par rapport aux thérapies existantes qui auraient un impact direct sur cette demande, a été publiée.